高风险冒烟型骨髓瘤早期干预有益思维导图

冒烟型骨髓瘤患者通常直到出现症状时才接受治疗，现行的标准治疗是观察。主要作者西班牙Salamanca大学医院血液科的Jesus F. San Miguel博士和同事发现，每年进展为活动性疾病的风险只有10%左右。然而，高风险患者疾病恶化的机率要高得多。约40%的冒烟型骨髓瘤患者为高风险 患者。

《新英格兰医学杂志》8月1日在线发表的一项最新研究表明，对于高风险冒烟型骨髓瘤患者，早期干预是有益的。对于这类患者，采用来那度胺（Revlimid）和地塞米松早期治疗，续以来那度胺维持治疗，可以延迟进展至有症状疾病期并增加整体生存。

中位随访40个月后，治疗组没有达到疾病中位进展时间，观察组为21个月（P<0.001）。治疗组的3年生存率也较高（94%vs 80%，死亡风险比，0.31，P =0.03）。

San Miguel博士谈到，“目前在骨髓瘤领域对于多发性骨髓瘤的早期干预有极大的兴趣，根据我们的研究结果，几个研究小组目前正在研究新药治疗高风险冒烟型骨髓瘤的不同策略。医`学教育网搜集整理”

然而，在临床实践中做任何改变还为时尚早。在推荐所有患者接受早期治疗之前，需要进行更多的试验以更好地定义超高危人群。

研究简介：延迟的进展，存活率高

在3期多中心临床试验中，San Miguel博士和他的同事将119例高风险冒烟型骨髓瘤患者随机分为治疗组（n =57）或观察组（n = 62）。治疗组的诱导方案是来那度胺25mg（d1～d21）加地塞米松20mg（d1～d4、d12～d15），每个化疗周期4周，共9个周期。随后进行维持治疗，来那度胺10mg（d1～d21），每28天为周期，维持治疗2年。

主要终点是进展为有症状疾病的时间，次要终点包括缓解率、总生存期和安全性。

治疗组的疾病进展时间中位数明显长于观察组（风险比【HR】，0.18，P<0.001）。在维持治疗期间，24例患者出现生物学进展，18例加用低剂量地塞米松。在意向治疗分析，57例治疗组患者有45例（79%）在诱导治疗期至少有一次部分反应，4例（7%）为严格的完全反应，4例（7%）为完全反应，6例（11%）为非常好的部分反应。

57例完成了所有9个周期诱导治疗的患者中，50例（88%）接受了来那度胺维持治疗。维持治疗的中位数为15个周期，治疗反应有显著改善。